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EDITORIALE La nuova frontieradi Massimiliano Fanni Canelles
Erano gli anni ’70 quando French Anderson mandò al New England Journal of Medicine un articolo in cui anticipava la possibilità di guarire le malattie ereditarie inserendo nell’organismo i geni mancanti o sostituendo quelli difettosi. “Impubblicabile perchè di sola fantascienza”
rispose la rivista. Nel 1990, Anderson e Michael Blease riuscirono nell’impossibile e conclusero con successo il primo intervento reale di terapia genica sulla bimba di 4 anni, Ashanti De Silva, destinata a morire di immunodeficienza perché priva del gene che produce l’enzima ADA. OggiAggiungi un appuntamento per oggi, nel mondo, sono centinaia gli interventi sperimentali che utilizzano la terapia genica.Quali sono i problemi, le possibilità, le speranze nell’utilizzo di questa frontiera della medicina?
Quando parliamo di terapia genica, intendiamo il trasferimento di materiale genetico allo scopo di prevenire o curare una malattia. In pratica, si cerca di trasferire nelle cellule malate un codice genetico “funzionante”, idoneo a sostituirsi al gene mancante o difettoso. Candidate a questo tipo di terapia sono alcune malattie ereditarie, nelle quali esiste un solo ed unico difetto genetico (monogeniche), varie malattie infettive non guaribili con i normali trattamenti antivirali (HIV) ed alcuni tipi di tumore, quali melanoma, leucemie, sarcomi e neoplasie del tessuto nervoso, gastrointestinali, uro-genitali e ginecologiche…
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La nuova conoscenza
di Ferruccio Fazio
Ministro della Salute, professore ordinario di medicina nucleare
Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università di Milano-Bicocca
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| Va sempre ricordato che stiamo parlando del nostro patrimonio genetico, che conosciamo poco, e di tutte le potenziali ed infinite relazioni fra i diversi geni e l’ambiente, che conosciamo ancora meno. Quindi, massima speranza nella ricerca, ma anche massimo rigore nelle procedure autorizzative. |
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Un’ eccellenza italiana
di Luca Cordero di Montezemolo
Presidente di Telethon
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| In vent’anni Telethon ha destinato alla ricerca oltre 300 milioni di euro. In questo tempo, relativamente breve per la ricerca, gli scienziati finanziati hanno fatto passi da gigante e per un gruppo di malattie si sono avvicinati in maniera importante verso l’obiettivo della cura. In un caso il traguardo è stato raggiunto, in altri è davvero in vista. |
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Senatore, 12ª Commissione (Igiene e sanità) Presidente della Commissione parlamentare d’inchiesta sul Servizio Sanitario Nazionale
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| Le implicazioni umane, sociali, politiche, economiche sono difficilmente immaginabili e soprattutto sfuggono al controllo se si pensa che negli Stati Uniti qualunque specie vivente geneticamente modificata, tranne l’uomo, può essere brevettata e diventare quindi proprietà di qualcuno. Interrogarsi su queste questioni significa chiedersi cosa sia giusto e cosa sia sbagliato, cosa sia accettabile e cosa non lo sia, con onestà intellettuale e capacità di ascolto nei confronti delle ragioni della scienza. Leggi l’articolo |
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La sperimentazione clinica
di Michele Mirabella
Conduttore televisivo, regista teatrale,attore e docente universitario
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| Gli incredibili risultati ottenuti dal genere umano sono dovuti anche al metodo sperimentale impostato da Galileo. Prima la scienza non era dotata di un adeguato metodo d’indagine. OggiAggiungi un appuntamento per oggi tutto quello che riguarda la vita è scienza e come tale va appassionatamente e accanitamente ricercato e sperimentato. |
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Farmaci orfani
di Laura Bianconi
Senatrice, XII Commissione permanente “Igiene e Sanità”
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La mancanza di risorse per l’assistenza e la ricerca fanno sì che le prospettive di guarigione di quasi tutte le malattie rare risultino essere ancora lontane, nonostante le speranze più che concrete accese da nuove terapie. Ricordo che per definire una malattia “rara” questa deve avere un incidenza tale da colpire non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti.
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Libertà di ricerca
di Maria Antonietta Farina Coscioni
Presidente dell’Associazione Luca Coscioni per la libertà di ricerca scientifica
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“L’idea di far nascere una lista antiproibizionista aperta è
maturata in me anche riflettendo sulla recente decisione del Parlamento Europeo di opporsi alla clonazione terapeutica. Si tratta di un atto molto grave e decisamente inaccettabile per milioni di malati colpiti da patologie incurabili e spesso mortali, che evidenzia come il proibizionismo abbia nuovamente trovato, nella scienza, terreno fertile, sul quale diramare le proprie radici di morte.” Luca Coscioni Leggi l’articolo |
Le nuove frontiere della speranza
di Sergio Dompè
Presidente di Farmindustria |
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| Le conquiste della ricerca sulle terapie avanzate (terapia genica, terapia cellulare e ingegneria tissutale) rappresentano una delle aree più complesse e innovative della scienza del XXI secolo e costituiscono promettenti opportunità in grado di cambiare il modo di vivere, consentendo una vita migliore e più lunga, trattamenti meno invasivi e, quindi, sofferenze minori per i malati e per quanti sono loro accanto. Leggi l’articolo |
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La terapia genica nell’epilessia
di Annamaria Vezzani
PhD Laboratory Experimental Neurology, Head Dept of Neuroscience
Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri” Silvio Garattini Fondatore e direttore dell’ Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri” |
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In questo ambito, la ricerca ha svolto negli ultimi 10 anni diversi studi in modelli sperimentali con rilevanza clinica, volti a dimostrare se approcci di terapia genica potessero essere considerati di potenziale applicazione clinica, e quindi rappresentare una realistica alternativa terapeutica
almeno per alcuni tipi di epilessia. |
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Come prevenire il rigetto cronico
di Giuseppe Remuzzi Direttore della Divisione di Nefrologia e Dialisi degli Ospedali Riuniti di Bergamo Susanna Tomasoni Ariela Benigni
Istituto ricerche Farmacologiche Mario Negri Bergamo |
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| Si potrà ridurre e/o sospendere la terapia immunosoppressiva nei pazienti trapiantati evitando gli effetti collaterali della terapia stessa. Ne beneficeranno soprattutto coloro che hanno ricevuto un trapianto in giovane età e che ad oggiAggiungi un appuntamento per oggi sviluppano nel 100% dei casi tumori a causa della somministrazione prolungata dei farmaci antirigetto. |
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Curare le immunodeficienze
di Alessandro Aiuti
Professore Associato, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET), Milano e D.P.U.O Università di Roma Tor Vergata-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Le immunodeficienze primitive sono state le prime malattie genetiche ad essere trattate con successo grazie alla terapia genica. Caratteristica comune delle immunodeficienze primitive è l’assenza o un difettoso funzionamento dei globuli bianchi, che causa un’aumentata suscettibilità alle infezioni da batteri, funghi e virus. In assenza di trattamento, le infezioni sono la causa più frequente di morte, spesso nei primi mesi di vita.
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La rinascita della vista
di Francesca Simonelli
Professore Associato, responsabile Centro Studi Retinopatie Ereditarie
Dipartimento di Oftalmologia della Seconda Università di Napoli
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I risultati ottenuti incoraggiano a continuare nell’applicazione della terapia genica per la cura delle malattie ereditarie della retina. Tale terapia è applicabile nei casi in cui sia noto il difetto genetico e nei pazienti in cui vi sia una persistenza di tessuto retinico normale, tale da poter creare le condizioni minime di accettabilità della copia normale del gene malato.
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Leucodistrfia Metacromatica(LDM)
di Alessandra Biffi
Maria Sessa
Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET)
Unità di Immunoematologia Pediatrica, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano
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La terapia genica si basa sul principio che ogni malattia causata da un’alterazione di un gene noto possa essere curata inserendo, mediante adeguati veicoli (vettori virali), una copia funzionale dello stesso gene nelle cellule malate del paziente. Nel caso della LDM risulta complesso inserire il gene funzionale nelle cellule malate del sistema nervoso centrale e periferico per la non accessibilità di questi organi
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